Alnylam Pharmaceuticals公司于2022年在《Nature Biotechnology》上发表了题为“扩展RNAi治疗到肝外组织的脂亲和性结合物”的文章，这标志着C16-siRNA研究的开端。研究结果显示，在给药六个月后，通过针对TTR的siRNA治疗，RPE细胞中的TTR mRNA水平降低超过95%。这一结果不仅展示了C16修饰siRNA的强大效果与持久性，也突显了其在治疗难治性眼部疾病中的潜力。

在这项研究中，靶向基因序列的表现形式包括sense（5'-3'）和antisense（5'-3'）两条链。TTR（NM_000371）的序列修饰中，使用了多种化学修饰，如2′-脱氧-2′-氟（2′-F）、2′-O-甲基（2′-OMe）、2′-O-C16配体结合核苷酸、以及5'-(E)-乙烯磷酸酯（VP），这些修饰有助于提升siRNA的稳定性与特异性。

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参考文献： [1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. 扩展RNAi治疗的下一代脂亲和结合物[J]. 2021 [2] Brown K M, Nair J K, Janas M M, et al. 扩展RNAi治疗到肝外组织的脂亲和性结合物[J]. 《Nature Biotechnology》，2022, 40(10):1500-1508

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